コロナ禍から学ぶ小児医療の発展と世界的協力

 (Communication with the global important readers)
以前、小児癌を専門とする医師が
その治療において「良い薬を切望する」というような
声明をメディアで出されていました。
癌を始めとする子供の重篤な疾患に対する薬剤開発は
大人よりも様々な面で高い障壁があるものだと考えられます。
大人との薬の反応が異なる事や
発達期であることから年齢特異性が高い事
長期的な薬剤の影響を考える必要性が高い事
などが考えられます(1)。
また、薬剤承認を得るためには段階的な治験が必要です。
その際、治験に参加する必要が当然あるわけですが、
高いリスクを伴うものは親からの同意が得られにくいというデータもあります(2)。
また、小さな子供を持つ世帯は
20～40代前半くらいの若い世帯が多いため、
50代、60代の世帯に比べて経済的に豊かな割合が低いと考えられるので
小児医療に関してはよりコストをどう下げるかというのを
上述した薬剤開発の障壁の高さを合わせて考えると
大人よりも高い水準で考える必要性があります。
ー
Athimalaipet V. Ramanan氏らは
新型コロナウィルスの世界的流行の中で
行われた治験、臨床実績などを生かして、
今後の新生児、小児医療を改善することを提案されています(1)。
新型コロナウィルスでは幸運にも現状では
子供のリスクが大人、高齢者に比べて顕著に低いため
大きなリスクを取って重大な決断をする必要性を迫られる機会は
少なかったですが、少ない割合で多系統炎症症候群(MIS-C)などが生じました。
その際にイギリスのUK RECOVERY trialでは
大人に合わせて、子供の参加を世界的流行が始まった1か月以内で
170か所の医療機関で連携して実現させました。
これは一つの革新的な例として挙げられています。
新型コロナウィルスから学んだことを生かすうえで大切な事は
柔軟性、条件付き確率統計の採用、複数の治験の合併などが挙げられています(1)。
治験で得られる統計データは母数が多いほうが信頼性ががあります。
一方、健康なお子さんを含めない特定の疾患に絞った治験では
十分な参加数が大人に比べて得られにくいことから
新型コロナウィルスで進んだような国際的な関係を含めた
多くの医療機関、大学などの連携がより重要になります。
実際にEuropean Medicines Agencyは
大人に対して医療の発展が遅れている小児医療において
組織の垣根を超えた複数の医療委員会の協力を進めています。
ー
新型コロナウィルスではインターネットを通じて
in-personではなくリモートで画面を通じて
世界的に情報をやり取りする機会が増えたと言われています。
このような手法は新型コロナウィルスが収束した後も
この世界的流行の予期しないプラスの副産物として得られた
国際的な協力関係を維持するために利用する事ができます。
科学論文でも世界の多くの機関、研究者の協力関係の元
加速された形で無料公開されたケースも多くあります。
ヨーロッパ20カ国が参加するConect4children 
(c4c, www.conect4children.org)
では資金、人などの資産における効率性や平等性などが
小児医療、研究で重要であるとされています(1)。
これを実現するためには
基礎から臨床を繋げるトランスレーショナル医療のプロトコル(手続き)開発を
より高いレベルに押し上げる必要があります。
その際には生理学的な観点からは
幹細胞技術、人工組織、遺伝子改変などが重要です。
さらには、ヨーロッパだけではなく
(北南)アメリカ、アジア、アフリカ、オセアニアなど
世界的なネットワークが重要であると考えられます。

(Reference)
(1)
Athimalaipet V. Ramanan, Neena Modi, Saskia N. de Wildt & c4c Learning from COVID-19 Group
Improving clinical paediatric research and learning from COVID-19: recommendations by the Conect4Children expert advice group
Pediatric Research (2021)
ー
Author information
Affiliations
University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol, UK
Athimalaipet V. Ramanan
Translational Health Sciences, University of Bristol, Bristol, UK
Athimalaipet V. Ramanan
Section of Neonatal Medicine, Department of Public Health and Primary Care, Imperial College London, London, UK
Neena Modi & Alba Rubio San Simón
Chelsea and Westminster NHS Foundation Trust, London, UK
Neena Modi
Department of Pharmacology and Toxicology, Radboud Institute for Health Sciences, Radboudumc, Nijmegen, The Netherlands
Saskia N. de Wildt & Saskia de Wildt
Intensive Care and Department of Paediatric Surgery, Erasmus MC Sophia Children’s Hospital, Rotterdam, The Netherlands
Saskia N. de Wildt & Saskia de Wildt
Robert Debré University Hospital, Paris, France
Beate Aurich
Tbilisi State Medical University, Tbilisi, Georgia
Sophia Bakhtadze
Hospital Niño Jesús, Madrid, Spain
Francisco J. Bautista Sirvent
Quironsalud Madrid University Hospital, Madrid, Spain
Fernando Cabañas & Laura Fregonese
Biomedical Research Foundation, La Paz University Hospital-IDIPAZ, Madrid, Spain
Fernando Cabañas
Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency MHRA, London, UK
Lisa Campbell & Angeliki Siapkara
Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, Milan, Italy
Michaela Casanova
UCB Biopharma, Anderlecht, Belgium
Philippa Charlton
Eli Lilly and Company, Indianapolis, IN, USA
Wallace Crandall
European Medicine Agency EMA, Amsterdam, The Netherlands
Irmgard Eichler
Department of Women’s and Children’s Health, University of Liverpool, Liverpool, UK
Daniel B. Hawcutt
NIHR Alder Hey Clinical Research Facility, Alder Hey Children’s Hospital, Liverpool, UK
Daniel B. Hawcutt
Bayer Aktiengesellschaft, Barmen, Germany
Pablo Iveli
Department of Mathematics and Statistics, Lancaster University, Lancaster, UK
Thomas Jaki
MRC Biostatistics Unit, University of Cambridge, Cambridge, UK
Thomas Jaki
Clinical Center Nis, Pediatric Clinic, Child Neurology Department, Belgrade, Serbia
Bosanka Jocic-Jakubi
Sultan Qaboos University Hospital, Department of Pediatric Neurology, Muscat, Oman
Bosanka Jocic-Jakubi
Gillberg Neuropsychiatry Centre, Sahlgrenska Academy, Gothenburg University, Gothenburg, Sweden
Mats Johnson
Clinical Investigations Center, CIC1426, Robert Debré Hospital, Assistance Publique des Hôpitaux de Paris (APHP), Paris, France
Florentina Kaguelidou
Université de Paris, Paris, France
Florentina Kaguelidou
Marmara University Faculty of Medicine, Istanbul, Turkey
Bülent Karadag
Department of Pediatrics and Child Health, University of Manitoba, Children’s Hospital Research Institute of Manitoba, Winnipeg, Canada
Lauren E. Kelly
Evelina London Children’s Hospital, Guys and St Thomas’ NHS Foundation trust, London, UK
Ming Lim
Department Women and Children’s Health, Faculty of Life Sciences and Medicine, King’s College London, London, UK
Ming Lim
Department of Child and Adolescent Psychiatry, Institute of Psychiatry and Mental Health, Hospital General Universitario Gregorio Marañón, School of Medicine, Universidad Complutense, IiSGM, CIBERSAM, Madrid, Spain
Carmen Moreno
Dr. Margarete Fischer-Bosch-Institute of Clinical Pharmacology, Stuttgart, Germany
Eva Neumann
Aparito, Wrexham, United Kingdom
Cécile Ollivier
EA7323, University of Paris, Paris, France
Mehdi Oualha
Pediatric Intensive Care Unit, AP-HP, Necker Hospital, Paris, France
Mehdi Oualha
Department of Clinical Sciences and Community Health, University of Milan, Milan, Italy
Genny Raffaeli & Matthias Schwab
NOVA Medical School, Faculdade de Ciências Médicas, Universidade Nova de Lisboa, Lisboa, Portugal
Maria A. Ribeiro
Aristotle University of Thessaloniki, Thessaloniki, Greece
Emmanuel Roilides
Hippokration Hospital, Athens, Greece
Emmanuel Roilides
Children’s University Hospital Niño Jesús, Madrid, Spain
Teresa de Rojas
IRCCS Istituto Giannina Gaslini, Genova, Italy
Nicolino Ruperto & Pasquale Striano
Regional Coordinating Center for Rare Diseases, University Hospital, Udine, Italy
Maurizio Scarpa
Department of Clinical Pharmacology, University Hospital, Tübingen, Germany
Matthias Schwab
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, UK
Yogen Singh
University of Cambridge School of Clinical Medicine, Cambridge, UK
Yogen Singh
Neonatal intensive care unit, University Hospitals Leuven, Leuven, Belgium
Anne Smits
Department of Development and Regeneration, KU Leuven, Leuven, Belgium
Anne Smits
University of Genova, Genova, Italy
Pasquale Striano
Chiara Hospital Trento, Trento, Italy
Silvana A. M. Urru
Division of Nephrology and Dialysis, Department of Pediatric Subspecialties, Bambino Gesù Pediatric Hospital IRCCS, Rome, Italy
Marina Vivarelli
Children’s Hospital for Lung Diseases & Tb Clinical Center Dr Dragiša Mišovic, Belgrade, Serbia
Zorica Zivkoviz
Faculty of Pharmacy Novi Sad, Business Academy, Novi Sad, Serbia
Zorica Zivkoviz
Consortia
c4c Learning from COVID-19 Group
Beate Aurich, Sophia Bakhtadze, Francisco J. Bautista Sirvent, Fernando Cabañas, Lisa Campbell, Michaela Casanova, Philippa Charlton, Wallace Crandall, Irmgard Eichler, Laura Fregonese, Daniel B. Hawcutt, Pablo Iveli, Thomas Jaki, Bosanka Jocic-Jakubi, Mats Johnson, Florentina Kaguelidou, Bülent Karadag, Lauren E. Kelly, Ming Lim, Neena Modi, Carmen Moreno, Eva Neumann, Cécile Ollivier, Mehdi Oualha, Genny Raffaeli, Athimalaipet V. Ramanan, Maria A. Ribeiro, Emmanuel Roilides, Teresa de Rojas, Alba Rubio San Simón, Nicolino Ruperto, Maurizio Scarpa, Matthias Schwab, Angeliki Siapkara, Yogen Singh, Anne Smits, Pasquale Striano, Silvana A. M. Urru, Marina Vivarelli, Saskia de Wildt & Zorica Zivkoviz
ー
(2)
Reagan L. Miller, R. Dawn Comstock, Lauren Pierpoint, Jan Leonard, Lalit Bajaj & Rakesh D. Mistry 
Facilitators and barriers for parental consent to pediatric emergency research
Pediatric Research (2021)
ー
Author information
Affiliations
Department of Human Development and Family Studies, Colorado State University, Fort Collins, CO, USA
Reagan L. Miller
Department of Pediatrics, Section of Emergency Medicine, University of Colorado Denver, Aurora, CO, USA
Reagan L. Miller, Jan Leonard, Lalit Bajaj & Rakesh D. Mistry
Department of Epidemiology, Colorado School of Public Health at University of Colorado Anschutz, Aurora, CO, USA
R. Dawn Comstock & Lauren Pierpoint
Center for Outcomes-based Orthopedic Research, Steadman Philippon Research Institute, Vail, CO, USA
Lauren Pierpoint